本周，最新一期《科学》子刊《Science Translational Medicine》的封面论文向咱们叙述了关于基因疗法的一项最新进展来自宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童医院的一支团队成功修正了小鼠的一种丧命基因骤变。令人赞赏的是，在修正骤变时，这些小鼠乃至还没有诞生！
▲本研讨登上了最新一期《Science Translational Medicine》的封面（图片来历：EO TRUEBLOOD/THE CHILDRENS HOSPITAL OF PHILADELPHIA）
详细来看，研讨人员们所针对的是一种先天性遗传疾病外表活性蛋白缺乏症（surfactant protein deficiency）。作为一类脂蛋白，外表活性蛋白可以削减肺部外表的张力，关于肺的正常功用具有重要的效果。但一些稀有的情况下，婴儿体内会呈现基因骤变，让外表活性蛋白呈现缺点。在母体中，婴儿尚可以经过胎盘取得氧气。但在出世后，需求自主呼吸的患儿因为肺部功用缺乏，往往会在几个小时内快速呈现呼吸衰竭，导致逝世。现在，咱们关于这种疾病简直力不从心。想要抢救这些婴儿的生命，咱们有必要在他们诞生前，就纠正胚胎的丧命基因骤变。
而本项研讨则对胚胎基因疗法的可行性进行了查验。咱们想要知道这种战略是否可行，本研讨的负责人之一，宾夕法尼亚大学医学院教授Edward E。 Morrisey说道：这儿的要害是怎么辅导基因修改体系靶向呼吸道和肺部的细胞。
▲这套基因修改体系的示意图（图片来历：
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